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Tetrahydrobiopterin-Behandlung von milder PKU
March 31, 2008

1980 begann Schircks Laboratories mit der Synthese von Tetrahydrobiopterin. Schircks Tetrahydrobiopterin Tabletten wurde damals zur Behandlung von 10 Kindern hergestellt. Heute werden weltweit etwa 250 Patienten behandelt.

Aufgrund von neueren Publikationen werden zur Zeit Patienten untersucht, die an einer milden Form von PKU leiden. Nicht alle diese Patienten können jedoch erfolgreich mit Tetrahydrobiopterin behandelt werden. Bei Patienten, die Tetrahydrobiopterin einnehmen und ohne eine phenylalaninarme Diät oder mit einer nur leichten Diät für mindestens eine Woche einen normalen Phenylalaninspiegel aufweisen, kann eine Therapie mit Tetrahydrobiopterin-Tabletten oder die Kombination einer leichten Diät und Tetrahydrobiopterin-Tabletten versucht werden. Es ist zu beachten, dass eine erfolgreiche Behandlung mit Tetrahydrobiopterin von sehr vielen verschiedenen Faktoren abhängt und dass die Patienten nur mit Einschränkungen miteinander verglichen werden können.

Wir wissen, dass die Einhaltung einer solchen Diät für Eltern und Kinder sehr schwierig ist. Deshalb wäre eine Behandlung mit Tetrahydrobiopterin (10-20 mg/kg/Tag in Tablettenform) sehr willkommen.

Tetrahydrobiopterin ist eine körpereigene Substanz (weitere Informationen dazu finden Sie auf „External Links“).

Obwohl keine formellen klinischen Studien mit Schircks Tetrahydrobiopterin-Tabletten durchgeführt wurden, werden Patienten bereits seit 20 Jahren mit bis zu 10 mg/kg/Tag behandelt, ohne dass bisher gravierende Nebenwirkungen aufgetreten sind.

Patienten, die an einer milden Form von PKU leiden und auf eine Behandlung mit Tetrahydrobiopterin ansprechen, werden hohe Dosierungen von wahrscheinlich über 10 mg/kg/Tag benötigen. Die Schircks Tetrahydrobiopterin-Tabletten sind jedoch bisher in keinem Land zugelassen. Die Kosten einer solchen Behandlung werden deshalb nicht von allen Krankenkassen gedeckt. Obschon auch eine Diät teuer ist, sind die Krankenkassen eher bereit, die Kosten für diese bereits etablierte Behandlungsmethode zu übernehmen. Es ist sehr wichtig, dass die finanzielle Situation geklärt ist, bevor mit einer Tetrahydrobiopterin-Behandlung begonnen wird. Es kann sonst geschehen, dass eine riesige finanzielle Belastung die Vorteile einer BH4-Behandlung zunichte macht.